Фонд "Семьи со СМА" сообщил о смерти двоих детей в России после применения препарата Zolgensma

Это одно из самых дорогих лекарств в мире

В России двое детей, лечившихся от спинальной мышечной атрофии (СМА), скончались после применения препарата Zolgensma, необходимо проверить связь их смерти с лечением. Об этом глава благотворительного фонда "Семьи со СМА" Ольга Германенко рассказала агентству "РИА Новости" .

Ранее швейцарская фармацевтическая компания Novartis, разработавшая лекарство, сообщила , что в ходе лечения СМА препаратом Zolgensma умерли двое детей из России и Казахстана. По данным компании, причиной смерти детей стала острая печёночная недостаточность.

Летальные исходы были зафиксированы через пять-шесть недель после введения Zolgensma и через 1–10 дней после постепенного снижения дозы кортикостероидов (гормонов, которые назначают для снижения воспаления). Имена, возраст и другие персональные данные детей в сообщении Novartis не приводятся.

"По Казахстану информации у меня нет. В России это уже второй ребенок, погибший после применения "Золгенсма", насколько это связано с применением препарата, мне сложно сказать, это должно быть тщательно проверено и установлено", - сказала Германенко.

Спинальная мышечная атрофия – редкое генетическое заболевание, при котором поражаются двигательные нейроны спинного мозга, что приводит к атрофии и параличу мышц.

Zolgensma – один из самых дорогих препаратов в мире, стоимость одной дозы составляет более 2 миллионов долларов. Для лечения СМА необходимо однократное введение препарата. При этом у лекарства есть ограничения: оно официально одобрено для лечения детей до 2 лет, разработчики исследуют его эффективность для детей до 5 лет, кроме того, вес ребёнка должен быть не выше 21 кг.

Напомним, феврале нынешнего года разгорелся скандал, связанный с тем, что федеральная комиссия отказала трёхлетнему краснодарцу Марку Угрехелидзе в назначении укола Zolgensma, сославшись на «нецелесообразность» его применения. Деньги на препарат – более 120 миллионов рублей – собирали за счёт пожертвований граждан, решающую роль в сборах сыграл благотворительный фонд Евгения Ройзмана, бывшего мэра Екатеринбурга.

В минздраве Кубани подчеркнули , что вопрос назначения маленькому пациенту дорогостоящего лекарства решала именно федеральная комиссия, а медики региона только представили доклад о том, какое лечение ребёнок получал на тот момент. В итоге в начале апреля ситуация разрешилась - Марку Угрехелидзе сделали укол Zolgensma в одной из московских клиник. Судя по информации, опубликованной в Telegram-канале , посвящённом Марку, состояние мальчика за прошедшее с момента введения препарата время значительно улучшилось.

Минздрав официально одобрил Zolgensma для применения в России в декабре 2021 года.